PinCell, empresa biotecnológica que desarrolla una terapia pionera para enfermedades autoinmunes ampollosas raras y debilitantes de la piel, ha anunciado la generación de un modelo de ratón transgénico que proporcionará una plataforma in vivo eficaz para el desarrollo de su principal candidato. Esta terapia innovadora es un anticuerpo monoclonal anti-FasL totalmente humano que detiene la formación de ampollas, sin suprimir el sistema inmunitario, evitando así los efectos secundarios típicos de los tratamientos inmunosupresores.
En dos estudios independientes, el candidato principal de PinCell ha demostrado la reducción o la prevención de la formación de ampollas en modelos humanos ex vivo de pénfigo. El nuevo modelo de ratón permitirá la producción de datos de prueba de concepto in vivo y el desarrollo de una sólida comprensión de cómo el bloqueo del anticuerpo del exceso de ligando Fas soluble humano se relaciona con el tratamiento eficaz del pénfigo.
El recién nombrado Consejero Delegado de la empresa, el Dr. Antonino (Tony) Amato, afirmó que el modelo de ratón transgénico de PinCell pondrá "la guinda al pastel" de lo que se ha demostrado hasta ahora. "El genoma del ratón se modificó para que los ratones produjeran la proteína FasL humana, permitiendo el uso de nuestro anticuerpo humano contra ella, al reconocer selectivamente la forma humana de dicha proteína. El modelo de ratón FasL humanizado es una herramienta valiosa para estudiar la implicación de la vía Fas/FasL también en otras enfermedades en las que esta vía puede desempeñar un papel clave en el desarrollo y la progresión de la enfermedad."
El pénfigo es una enfermedad rara que afecta a unos 330.000 pacientes en todo el mundo. Desde un punto de vista conservador, un tratamiento basado en el PC111 sería beneficioso para más del 30 por ciento de esta población que sufre recaídas o es refractaria a los tratamientos de primera línea.
La terapia de PinCell será una alternativa a los esteroides o inmunosupresores actualmente prescritos o en fase de desarrollo. Al actuar corriente abajo del sistema inmunitario, a nivel de las células cutáneas, este nuevo modo de acción contribuirá a reducir o evitar el uso de esteroides/inmunosupresores.
Luigi Costa, Presidente del Consejo de Administración de PinCell, comentó: "Nos complace dar la bienvenida a Tony en este momento tan importante para el desarrollo de la compañía. Aporta a PinCell una experiencia muy relevante en el desarrollo de fármacos y el liderazgo necesario para guiar a la compañía a acelerar el desarrollo de nuestro principal candidato terapéutico."
###
Acerca de PinCell
PinCell es una empresa biotecnológica que se centra en una nueva vía patológica para desarrollar terapias antiinflamatorias de primera clase para el tratamiento de enfermedades cutáneas raras, graves y muy infratratadas. Con sede en Milán (Italia), PinCell fue fundada en octubre de 2008 como spin-off académica de la Universidad de Módena y Reggio Emilia por los expertos en dermatología de talla mundial Prof. Carlo Pincelli y Prof. Alessandra Marconi. PinCell recibió financiación inicial de Sofinnova Partners.
Para más información, visitar: www.pincell.it
